基因编辑技术应用领域拓展

在基因编辑领域，制药巨头辉瑞和拜耳都公布了重要的投资项目。辉瑞宣布，公司已与Beam Therapeutics公司达成了一项为期四年的独家研究合作，专注于肝脏、肌肉和中枢神经系统等罕见基因疾病的体内碱基编辑项目，潜在的合作项目总价值高达13.5亿美元。

Beam公司专注于用“脂质纳米颗粒”（LNP）碱基编辑技术研发一类新的靶向药物，这种药物只针对基因组中的单个碱基，不会在DNA中造成双链断裂。与传统的基因编辑方法相比，这种方法更精确、更有效，而且能降低基因编辑的潜在风险。

基因编辑技术正在应用于更广泛的疾病治疗。辉瑞首席科学官Mikael Dolsten表示：“我们相信mRNA和LNP技术相结合具有强大的潜力，可以解决患者的需求，基于mRNA和LNP技术的新冠疫苗就证明了这一点，这是一个令人兴奋的科学前沿，有机会帮助罕见基因患者治愈疾病。”

拜耳集团也与Mammoth Biosciences公司宣布一项总价值超过10.4亿美元规模的合作，利用Mammoth的基因编辑系统CRISPR系统开发体内基因编辑疗法。该系统将与拜耳现有的基因增强及诱导多能干细胞 (iPSC) 平台相结合，有望改善难治型疾病患者的生活。

“辉瑞和拜耳宣布的两项合作也代表了未来生物技术发展的方向。”生物投资基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示，“此外，越来越多的制药公司开始加大对RNA疗法的投资，这也是未来的一大投资趋势。”

除了传统制药巨头，因新冠疫苗名声大噪的mRNA生物技术公司也继续成为今年JPM大会的焦点。德国生物技术公司拜恩泰科（BioNTech）宣布与英国AI公司InstaDeep合作开发一种有效的“预警系统”，用于发现潜在危险的新冠病毒变异株。

两家公司表示，测试结果表明，这种早期预警系统能够检测到世界卫生组织迄今为止指定为具有潜在危险的13种冠状病毒变异株中的12种，并能比世卫组织得出结论早两个月。

拜恩泰科联合创始人兼首席执行官吴沙忻（Ugur Sahin）博士表示：“早期标记潜在的高风险变异株可能是提醒研究人员、疫苗开发人员、卫生当局和政策制定者的有效工具，从而提供更多时间来应对新的关注变异株。” .

新冠疫苗的巨大成功帮助拜恩泰科有能力在研发方面投入更多资金，去年，拜恩泰科的研发人员数量增加了40%，规模达850多人。

拜恩泰科公司在JPM大会上预测，与辉瑞共同开发的新冠疫苗可能会在2022年产生高达170亿欧元的收入，并承诺将收益用于开发抗癌药物和新疫苗。

拜恩泰科介绍称，该公司去年开始了五项临床试验，包括进入二期临床的两项试验性肿瘤药物。该公司还在进行一种流感疫苗的一期人体临床试验，并计划于今年开始对包括带状疱疹、疟疾、肺结核和单纯疱疹四种候选疫苗进行人体试验。

辉瑞的竞争对手Moderna公司也在JPM大会上重点介绍了该公司2022年的产品开发策略，主要包括针对多个抗原的泛呼吸道疾病加强疫苗，针对艾滋病毒等潜伏性病毒开发的潜在全球首创疫苗，利用mRNA编码蛋白质疗法治疗包括肿瘤、心血管、罕见病、自身免疫性疾病，以及第二代基因编辑技术。

来源：钱童心 第一财经 2022-01-13 18:43